発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)の治療

PNHの治療は、溶血に対する治療と骨髄不全に対する治療に大別されます。
骨髄不全に対しては、おおむね再生不良性貧血の治療方針に準じます。
溶血に対しては、溶血所見に基づいた重症度に準じて行われます。
軽症では経過観察に加え支持療法が行われます。
中等症以上では抗補体療法が対象となり、効果をもとに根治療法としての造血幹細胞移植が検討されます（図1）1)。

図1：PNHの治療フローチャート

発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）に対する唯一の根治療法は造血幹細胞移植です。
ただし、施術の適応は合併症のリスクの高さから、重度の骨髄不全や繰り返す血栓症など、生命予後に関わる病態を伴う若年者に限られます。
そのため治療は各病態に対する対症療法が中心となります（図2）1)。

図2：PNH の病態別治療方針

PNHの治療法や治療薬については、以下が挙げられます。
なお、以下の治療法・治療薬のうち、PNHに適応を有しているのは抗補体療法と同種・同系造血幹細胞移植のみです。そのため治療は各病態に対する対症療法が中心となります。
各治療薬・治療法の詳細については各製品の電子添文、発作性夜間ヘモグロビン尿症診療の参照ガイド 令和4年度改訂版等をご参照ください。

• （1）抗補体療法
  • エクリズマブ
  • ラブリズマブ
• （2）副腎皮質ステロイド薬
• （3）輸血療法
• （4）鉄剤・葉酸
• （5）ハプトグロビン
• （6）免疫抑制剤
• （7）G-CSF
• （8）蛋白同化ステロイド薬
• （9）同種・同系造血幹細胞移植（HSCT）
• （10）血栓溶解剤・ヘパリン
• （11）ワルファリン

PNH診療の参照ガイドより、抗補体療法に関するClinical Questionsをご紹介します。

CQ4 中等症で抗補体療法が検討されるのはどのような場合か？

詳しくは「PNH診療の参照ガイド令和4年度改訂版 解説動画 - Clinical Question 4 -」をご覧ください。

解説動画 - Clinical Question 4 -

CQ5 抗補体療法を行う場合Eculizumab とRavulizumab はどちらが勧められるか？

CQ5 抗補体療法を行う場合
Eculizumab とRavulizumab はどちらが勧められるか？

詳しくは「PNH診療の参照ガイド令和4年度改訂版 解説動画 - Clinical Question 5 -」をご覧ください。

解説動画 - Clinical Question 5 -