PNH 患者の治療

早期診断と早期介入が非常に重要です

  • PNH患者の35%は診断から5年以内に死亡します2。(海外データ)
  • 慢性的な補体介在性溶血は、PNHにおける進行性病態や早期死亡の主要な原因です1,10
  • PNH患者の64%には慢性腎臓病(CKD)が認められ、進行すると早期死亡につながります4,9
  • PNH患者の約50%には、肺高血圧症(PHT)の所見があります8。(海外データ)
  • PNHには命を脅かす性質と進行する性質があるため、高リスク患者にはゴールドスタンダードの診断検査で検査すべきです。すなわち、末梢血を用いて、高感度フローサイトメトリーを行います1,3,7,11
  • 溶血はTEと早期死亡のリスクファクターです12
  • LDHの上昇と関連症状を示すPNH患者では、迅速な介入とモニタリングが必須です5

LDH(乳酸脱水素酵素)は血管内溶血を示唆する非常に重要な指標です

LDHを測定すると、さらに完全な臨床像が得られます。LDH値はPNH患者の血管内溶血をモニターする一つの方法です6

LDHのベースライン値を確定し、その後経時的にモニタリングし続けることが重要です。

LDHの静的測定または「スナップショット」測定は、本疾患の慢性化の経過や進行の経過を反映しないことがあります7

患者はクローンサイズと関係なく、TE のリスクがある5

  • クローンサイズがより小さい患者でも血栓症を経験することがありますが、クローンサイズ区分と TE を経験するリスクとの間にはいかなる関連も認められませんでした (P=0.843)5

PNH では、疲労とQOLの低下はクローンサイズに依存していません13

  • クローンサイズ <10% の患者でも QOL に対する影響が認められました13

References: 1. Brodsky RA. Advances in the diagnosis and therapy of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood Rev. 2008;22:65-74. 2. Hillmen P, Lewis SM, Bessler M, et al. Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med. 1995;333:1253-1258. 3. Borowitz MJ, Craig FE, DiGiuseppe JA, et al; for Clinical Cytometry Society. Guidelines for the diagnosis and monitoring of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and related disorders by flow cytometry. Cytometry Part B. 2010;78B:211-230. 4. Hillmen P, Elebute M, Kelly R, et al. Am J Hematol. 2010;85:553-559. 5. Lee JW, Jang JH, Kim JS, et al. Clinical signs and symptoms associated with increased risk for thrombosis in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria from a Korean Registry. Int J Hematol. 2013;97:749-757. 6. Urbano-Ispizua A, Schrezenmeier H, Brodsky R, et al. Haematolica. 2010: 95(S2):422. 7. Parker C, Omine, M, Richards S, et al; for International PNH Interest Group. Blood. 2005; 106:3699-3709. 8. Hill A, Rother RP, Wang X, et al. Br J Haematol. 2010;149:414-425. 9. Kim JS, Jang JH, Lee JW, et al. Renal impairment is a risk factor for early mortality in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). In: Posters of the 16th Congress of the European Hematology Association; June 9-12, 2011; London, United Kingdom. Abstract 0271. 10. Hill A, Sapsford RJ, Scally A, et al. Under-recognized complications in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: raised pulmonary pressure and reduced right ventricular function. Br J Haematol. 2012;158:409-414. 11. Sharma VR. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: pathogenesis, testing, and diagnosis. Clin Adv Hematol Oncol. 2013;11:1-11. 12. Kim JS, Lee JW, Yoon SS, et al. Association between elevated hemolysis at diagnosis and early mortality and risk of thrombosis in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) patients with cytopenia. Blood. 2010;116: Abstract 4241. 13. Urbano-Ispizua A, Schrezenmeier H, Brodsky R, et al. Evaluation of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria disease burden in patients enrolled in the International PNH Registry. In: Abstracts of the 15th Congress of the European Hematology Association; June 10-13, 2010; Barcelona, Spain. Abstract 1022.