PNHの治療
早期診断と早期介入が重要です3,12
- PNH患者さんの35%は診断から5年以内に重篤な転帰に至るという臨床データがあります2(海外データ)
- PNHの慢性的な補体介在性溶血が、疾患の進行および死亡の原因です1,9
- 日本人PNH患者さんの62.9%に慢性腎臓病(CKD)が認められました13
- 64%のPNH患者さんにはCKDが認められ、進行すると重篤な転帰に至る可能性があります4(海外データ)
- 約50%のPNH患者さんに肺高血圧症が認められているという報告があります8(海外データ)
- PNHは進行性で生命にかかわる疾患であるため、PNHの高リスク患者さんには、末梢血を用いた高感度フローサイトメトリーが推奨されます1,3,7,10
- LDHの上昇と関連症状がみられるPNH患者さんでは、迅速な介入とモニタリングが必須です5
- 溶血に伴う腎障害のあるPNH患者さんでは、stageが進行する前に抗補体療法を開始すべきとされています6
※高感度フローサイトメトリーは保険適用外です。
LDH(乳酸脱水素酵素)は血管内溶血を示唆する非常に重要な指標です
PNH患者さんのマネージメントにおける第一の目標は、LDH ≤ 1.5×ULN を達成することである旨について、『発作性夜間ヘモグロビン尿症診療の参照ガイド 令和4年度改訂版』にも記載されています6。
LDHを測定することによって、さらに完全な臨床像が得られます。LDH値はPNH患者さんの血管内溶血をモニターする一つの方法です6。
LDHのベースライン値を確定し、その後経時的にモニタリングし続けることが重要です。
LDHは経時的変化をみることが重要であり、「スナップショット」測定は、本疾患の慢性化の経過や進行の経過を反映しないことがあります7。
References: 1. Brodsky RA. Blood Rev. 2008;22(2):65-74. 2. Hillmen P, et al. N Engl J Med. 1995;333(19):1253-1258. 3. Borowitz MJ, et al. Cytometry B Clin Cytom. 2010;78(4):211-230.[利益相反:本ガイドラインはAlexion Pharmaceuticals, Inc. の支援によって策定された。著者にAlexion Pharmaceuticals,Inc.の顧問が含まれる。著者にAlexion Pharmaceuticals, Inc.より研究助成金等を受領している者が含まれる。] 4. Hillmen P, et al. Am J Hematol. 2010;85(8):553-559.[利益相反:本論文の著者にAlexion Pharmaceuticals, Inc.の社員が含まれる。著者にAlexion Pharmaceuticals, Inc.の顧問、諮問委員会のメンバーが含まれる。著者に研究助成金を受領している者が含まれる。] 5. Lee JW, et al. Int J Hematol. 2013;97(6):749-757.[利益相反:本論文の著者にAlexion Pharmaceuticals, Inc.より講演料、顧問料等を受領している者が含まれる。] 6. 発作性夜間ヘモグロビン尿症診療の参照ガイド 令和4年度改訂版, p15, p53, p56. 7. Parker C, et al. Blood. 2005;106(12):3699-3709. 8. Hill A, et al. Br J Haematol. 2010;149(3):414-425.[利益相反:本試験はAlexion Pharmaceuticals, Inc.の支援によって実施された。] 9. Hill A, et al. Br J Haematol. 2012;158(3):409-414.[利益相反:本論文の著者にAlexion Pharmaceuticals, Inc.の社員が含まれる。] 10. Sharma VR. Clin Adv Hematol Oncol. 2013;11 Suppl 13(9):2-8.[利益相反:本論文はAlexion Pharmaceuticals, Inc.より提供された知見に基づいて作成された。著者にAlexion Pharmaceuticals, Inc.の社員が含まれる。] 11. Schrezenmeier H, et al. Haematologica. 2014;99(5):922-929.[利益相反:本研究はAlexion Pharmaceuticals, Inc.の支援によって実施された。本論文の著者にAlexion Pharmaceuticals, Inc.の社員が含まれる。] 12. Richards SJ, et al. Clin Lab Med. 2007;27(3):577-590. 13. Kanakura Y, et al. Int J Hematol. 2013;98(4):406-416.[利益相反:本試験はAlexion Pharmaceuticals, Inc.の支援によって実施された。本論文の著者にAlexion Pharmaceuticals, Inc.の社員が含まれる。著者にAlexion Pharmaceuticals, Inc.より研究助成金、講演料等を受領している者が含まれる。]